Le “forbici genetiche” nella lotta all’Aids: ne parla il prof. Pasquale Ferrante

Tra Usa e Statale si sperimentano le “forbici genetiche” anti-Aids. Si tratta di una tecnica rivoluzionaria per eliminare il Dna del virus Hiv dalle cellule che sono state infettate.

Eliminare il Dna dell’Hiv con un colpo di forbici molecolari. Se dovesse funzionare anche sull’uomo potrebbe essere una rivoluzione per milioni di persone: la Food and drug administration ha dato il via libera alla sperimentazione umana della terapia di editing genetico per l’infezione da Hiv, messa a punto da Kamel Khalili della Temple University di Philadelphia, in collaborazione con il gruppo di lavoro di Pasquale Ferrante (originario di Bagnoli Irpino, ndr) dell’università Statale.

La tecnica sembra uscita da un film di fantascienza. Oggi chi è sieropositivo viene trattato con gli antiretrovirali, farmaci che impediscono la moltiplicazione del virus e fanno sì che l’infezione da Hiv non si trasformi in Aids. Cure che ci si porta dietro per tutta la vita. Perché il virus rimane annidato nell’organismo come se dormisse,  con il suo codice genetico integrato nelle cellule infette pronto a riattivarsi nel momento in cui la terapia che lo tiene a bada viene sospesa.

Questo significa non solo una dipendenza ininterrotta dai farmaci. «Ma anche che ci sono milioni di persone che possono essere infettive se la terapia non ce l’hanno», spiega Ferrante, ordinario di Microbiologia dell’ateneo milanese.

Ecco però la nuova frontiera, nata da un’intuizione di Khalili: usare le forbici molecolari Crispr — tecnica di editing genetico che è valso il Nobel per la Chimica alla ricercatrice francese Emmanuelle Charpentier e all’americana Jennifer Doudna — per «eradicare» l’Hiv. Una sorta di lavoro sartoriale sul Dna per cancellare il virus dell’Aids dalle cellule.

Il gruppo di scienziati ha già dimostrato che funziona sugli animali, somministrando farmaci antretrovirali modificati a lunga azione, per poi procedere con la tecnica di editing genetico. Ora, dopo sette anni di studi, è arrivato il via libera dell’Fda ai test sull’uomo: «La terapia potenzialmente rivoluzionaria ebt-101 è stata recentemente accettata, in fase sperimentale, da parte della Food and drug administration degli Stati Uniti — scrive l’Università degli Studi — e potrebbe diventare la prima cura funzionale per l’infezione cronica da Hiv».

I primi studi clinici partiranno su territorio americano. Ma in futuro la sperimentazione potrebbe estendersi anche a livello internazionale. «Se tutto va bene dovremo trovare dei centri anche in Italia, diventerà multicentrica », spiega Ferrante. Che aggiunge: «La possibilità di testare questo trattamento nelle persone che vivono con l’infezione da Hiv rappresenta uno sviluppo entusiasmante, di interesse per milioni di persone. E se verranno confermati sull’uomo i risultati che abbiamo potremmo essere davanti a un cambiamento epocale: chi è infetto potrebbe, per la prima volta, liberarsi dal virus».

Tiziana De Giorgio (La Repubblica del 24.09.2021)